Vertex Pharmaceuticals Inc (VRTX-RM): обсуждение

Плюсы:

Минусы:

• Акции опережают отрасль: акции Vertex выросли на 7,3% в 2021 году, превзойдя падение отрасли на 18,1%.
• Постоянный рост продаж продуктов CF (Муковисцидоз): постоянные положительные одобрения регулирующих органов привели к увеличению популяции пациентов, имеющих право на получение одобренных лекарств Vertex за последние 2-3 года. Благодаря постоянному увеличению числа пациентов доходы Vertex от продуктов CF выросли на 29% в 2017 г., на 40% в 2018 г. и на 32% в 2019 г. Рост доходов Vertex на 49% в 2020 г. и 22% в 2021 г. был обусловлен активным внедрением Trikafta в США. США, запуск Kaftrio в нескольких странах, дополнительные соглашения о возмещении расходов на Kaftrio в странах ЕС и одобрение лекарств от муковисцидоза для молодых пациентов. В 2022 году Vertex ожидает дальнейшего роста выручки, поскольку остается более 25 000 пациентов, которых лечат МВ Vertex.
• Сильный портфель CF: Рынок CF обладает огромным коммерческим потенциалом. Vertex занимает прочные позиции на этом рынке, будучи первой компанией, успешно разработавшей препарат (Kalydeco), который лечит основную причину муковисцидоза. Благодаря своим четырем препаратам от муковисцидоза компания Vertex лечит большинство из 83 000 пациентов, живущих с муковисцидозом в США, Европе, Канаде и Австралии. Раннее одобрение и запуск Trikafta в Соединенных Штатах стало самой важной вехой для Vertex. В ЕС Kaftrio был одобрен в августе 2020 года. Trikafta и Kaftrio открыли доступ еще для 16 000 подходящих пациентов. Между тем, в июне 2021 года FDA одобрило дополнительную заявку на новый лекарственный препарат (sNDA), требующую одобрения для детей в возрасте 6–11 лет. Kaftrio был одобрен для этой возрастной группы в ЕС в январе 2022 года.
• Vertex оценивает свои лекарства для более молодых групп пациентов и стремится использовать низкомолекулярные препараты примерно для 90% людей с муковисцидозом. Кроме того, Vertex проводит генетическую терапию для лечения оставшихся 10% пациентов с муковисцидозом, включая подход мРНК в партнерстве с Moderna. Vertex и Moderna планируют начать клиническую разработку своей мРНК-терапии CFTR в 2022 году.
• Потенциал роста от не-CF Pipeline: Хотя Vertex основное внимание уделяет развитию и укреплению своей франшизы CF, у компании также есть быстро развивающийся набор ранних стадий исследований в шести дополнительных заболеваниях помимо МВ, таких как боль, серповидно-клеточная анемия, бета-талассемия , APOL1-опосредованные заболевания почек и клеточная терапия диабета I типа.
• Vertex совместно с CRISPR Therapeutics разрабатывает средство для редактирования генов CTX001 для лечения двух разрушительных заболеваний – серповидно-клеточной анемии и талассемии. Исследования фазы I/II CTX001 при трансфузионно-зависимой b-талассемии у взрослых в Европе и серповидно-клеточной анемии в США продолжаются. Предварительные данные по безопасности и эффективности исследований были положительными. Компании планируют подать нормативные заявки на CTX001 для обоих показаний к концу 2022 года. В апреле Vertex увеличила свои инвестиции в сотрудничество. В соответствии с измененным соглашением Vertex возглавит глобальную разработку и будущую коммерциализацию CTX001. В июне 2019 года Vertex объявила о расширении своего сотрудничества с CRISPR Therapeutics и приобретении частной Exonics Therapeutics, чтобы расширить свои возможности редактирования генов для разработки новых методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна («МДД») и миотонической дистрофии типа 1 (DM1).
• Завершен набор в исследование II фазы VX-147, его первого перорального низкомолекулярного препарата для лечения APOL1-опосредованного фокально-сегментарного гломерулосклероза (ФСГС). Данные исследования показали, что VX-147 может вызывать беспрецедентное снижение протеинурии, маркера повреждения почек, у пациентов с APOL1-опосредованным заболеванием почек. Vertex планирует включить VX-147 в основные исследования APOL1-опосредованного заболевания почек, включая ФСГС, в первом квартале 2022 года.
• В марте было начато исследование фазы I/II препарата VX-880 для лечения диабета I типа (СД1). Данные исследования фазы I/II для первого пациента с СД1, о котором было объявлено в январе 2022 г., показали, что после 150 дней однократного вливания VX-880 в половинной целевой дозе наряду с иммуносупрессивной терапией наблюдались устойчивые улучшения уровня С-пептида натощак и гликемический контроль. Эти улучшения доказывают клинически значимый терапевтический эффект однократного лечения VX-880 при функциональном излечении заболевания СД1. VX-880 – первая из двух исследовательских программ Vertex по трансплантации функциональных островков пациентам. VX-880 предназначен только для трансплантации островковых клеток.

• Trikafta запускает продажи других лекарств: большая часть пациентов в США, которые в настоящее время принимают Kalydeco, Orkambi или Symdeko, переходят на Trikafta (где показания совпадают), что снижает продажи старых лекарств. Кроме того, несмотря на то, что Trikafta/Kaftrio одобрены в ЕС, компании Vertex необходимо будет добиваться возмещения расходов государством в каждой стране на большинстве европейских рынков, что требует много времени и может ограничить возможности экс-американцев.
• Конкуренты в разработке: несколько компаний, таких как AbbVie, Eloxx Pharmaceuticals, Arcturus Therapeutics, Krystal Biotech, разрабатывают лекарства для лечения муковисцидоза. AbbVie оценивает комбинацию потенциатора CF и корректора в исследовании фазы II, данные которого ожидаются в первой половине 2022 года. Несмотря на то, что Vertex занимает прочные позиции на этом рынке, появление дополнительной конкуренции сократит доходы. Между тем, Global Blood Therapeutics, Novartis и Bristol Myers Squibb/Acceleron Pharma (приобретенная Merck) одобрили препараты для TDT и SCD. Bluebird также разрабатывает программу генной терапии ВСС. Несколько компаний разрабатывают кандидатов на генную терапию или редактирование генов для SCD или TDT с использованием технологии CRISPR, что делает их конкурентоспособными.